Documents avec texte intégral

21

 

Références bibliographiques

70

Mots clés

Centronuclear FRET Lentiviral vector Dystroglycan Animal models LGMD2L Algeria Genetic therapy Genetic variants Myotubular myopathy CpG-DNA Heterogeneous behavior Cori disease CRISPR-Cas9 LGMD Cell fate ANO5 Genetics Genome editing Imaging Cellules hématopoïétiques Destin cellulaire Echocardiography Immunology Kinematics Glycosylation Cationic amphipathic peptide Dual AAV vectors Glycogen storage disease type III AAV DMM3 Mechanical stress MicroRNAs Crigler-Najjar syndrome Expression stochastique des genes Glycogenosis Alpha-sarcoglycanopathy Locomotion Amphipathic peptide Hematopoietic stem/progenitor cells DNA repair Locomotor deficits T cells Stochasticité Lentiviral vectors Dysferlin LGMD2I Mildly acidic pH Alanine Substitution Immune responses AAV vector Neuromuscular disease Duchenne Muscular Dystrophy Gene expression Comportement hétérogène Calpain activity Hematopoietic stem cell Artificial nucleases Core Assembly DMPK Adeno-associated vector Cellule unique Dynamique morphologique et moléculaire Liver gene transfer Anterior chamber-associated immune deviation Eukaryotic Cells Expression génique Acid-alpha-glucosidase Adeno-associated virus Eye Myopathy Muscular dystrophy Cellular physiology Dog In vivo Limb-girdle muscular dystrophy LV function Clonal population Dystrophin AAV vectors Death Stochasticity Cellules eucaryotes Canine MiRNA biomarker Adaptive immunity Hematopoietic cells Biomechanics Long-term safety Gait LGMD2C FKRP AAV humoral immunity Limb girdle muscular dystrophy Bla/J Muscle Hematopoietic stem cells Gene therapy Antibody responses Muscle disease

Bienvenue dans la collection des publications d'INTEGRARE

Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

Derniers dépôts